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보도자료

[보도자료] ㈜툴젠, ㈜에이앤엘바이오와 HGPS 치료제 공동연구개발 협약체결
2022.12.20

- ㈜툴젠, ㈜에이앤엘바이오와 유전자가위 플랫폼 적용 프로게리아 치료제 공동연구개발 협약 체결  

 

툴젠 김영호 대표(왼쪽)와 에이앤엘바이오 문홍성 대표(오른쪽)가 체결식 이후 기념사진을 촬영하고 있다. 

사진제공=㈜툴젠,

 

㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KOSDAQ 199800)은 ㈜에이앤엘바이오 (대표 문홍성)와 프로게리아(조로증) 치료제 개발을 위한 공동연구개발협약식을 진행했다고 밝혔다. 

 

허친슨길포드 프로게리아 신드롬 (HGPS)으로 알려진 프로게리아 (progeria)는 800만명 당 1명의 발병률을 보이는 매우 드문 상염색체 우성 유전질환으로 진행성 유전장애이다. 

생후 2년 이내에 발병하게 되며 급격한 노화를 일으키게 된다. 출생 직후에는 정상처럼 보이나 1년 내에 저성장과 머리카락 빠짐 등의 프로게리아의 징후와 증상이 나타나고 대부분 병이 진행됨에 따라 결국에는 심장발작 등으로 죽음에 이르게 된다. 평균 기대 수명은 13년이지만 20년까지도 생존하는 경우도 있다고 알려져 있다. 현재까지 확실한 프로게리아 치료법은 없지만 가능성을 보여주는 연구가 진행되고 있다.

 

프로게리아는 세포분열 시 핵막 형성에 관여하는 라민A/C (LMNA) 유전자의 점 돌연변이에 의한 프로게린의 축적이 원인이라고 알려져 있으며, 현재 미 FDA에서 승인된 약물은 조킨비 (Zokinvy)가 유일하다. 조킨비는 파네실 전이효소 저해제로 프로게린의 파네실화를 억제하여 프로게린이 축적되는 것을 줄여 병의 진행을 지연시킨다.

 

최근에는 새로운 방법을 이용하여 프로게리아를 치료할 수 있는 다수의 연구가 진행중에 있으며 그 중 유전자 가위 플랫폼을 이용하여 프로게리아 질환모델 마우스의 수명을 유의미하게 연장시킨 결과가 발표되었다. 이를 통해 유전자 가위 플랫폼이 프로게리아 환자에서도 적용될 수 있는 가능성을 보여주고 있다.

 

양사는 각자의 전문성을 발휘하여 프로게리아 치료제를 개발하기로 하였다. 툴젠은 본사가 보유하고 있는 다양한 유전자 가위 플랫폼을 테스트하여 최적의 치료제를 찾고 에이앤엘바이오는 이를 전달할 최적의 AAV바이러스를 이용하여 치료제를 제작하고 동물 모델을 통해 효능을 평가한다.

 

에이앤엘바이오 문홍성 대표이사는 “에이앤엘바이오는 창업 초기부터 AAV를 전달체로 하는 희귀질환 치료제 개발에 주력하여 왔다. 이번 툴젠과의 공동연구개발을 통해 유전자가위 기술을 접목함으로써 보다 다양한 방식으로 희귀질환치료제의 제품화 가능성을 획기적으로 높일 수 있을 것으로 기대한다.”라고 말했다. 

 

툴젠 김영호 대표이사는 "유전자 가위는 수많은 질병을 고칠수 있지만 툴젠이 동시에 많은 치료제를 개발하기에는 인력과 비용에 한계가 있다. ANL 바이오 같은 훌륭한 파트너와 함께 여지껏 근본적인 치료제 개발이 불가능 했던 조로증 치료제를 공동개발하여 파이프라인을 넓혀 나가고자 한다.”라고 전했다.

 

(주)툴젠 (ToolGen Inc.)에 대하여

툴젠은 크리스퍼 유전자가위 원천특허를 바탕으로 인간 치료제 및 동/식물 개발, 육종 분야 등에서 연구와 사업을 진행하는 바이오 벤처기업이다. 

크리스퍼 유전자가위는 유전자교정 기술의 핵심 도구로 세포 내 특정 유전정보를 선택적으로 교정할 수 있기 때문에 생명 과학 분야에서 폭넓게 활용되고 있다. 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 원천특허는 미국, 유럽, 중국, 호주, 일본 등 주요 9개국에서 등록되었으며, 바이엘 등 세계적인 기업들에 라이센싱 아웃 되어 그 경쟁력이 확인된 바 있다.

 

(주)에이앤엘바이오 (ANLBIO Co., Ltd.)에 대하여

에이앤엘바이오는 퇴행성 CNS 질환 및 난치성 희귀질환을 타깃하는 다수의 유전자치료제 파이프라인을 보유한 신약개발 바이오기업이다. 

 

Adeno Associated Virus (AAV)는 최근 새로운 전달체로 세계시장에서 각광받기 시작한 바이러스 벡터의 한 종류로, 에이앤엘바이오는 이를 전달체로 활용하는 신약후보물질의 연구개발은 물론, 글로벌 수준의 내부 인력을 활용하여 AAV 배양, 정제, QC, 공정개발에 이르는 토털 CMC 서비스를 외부에 제공할 정도로 높은 수준의  AAV 관련  CMC 역량을 보유하고 있다.